神経難病の治療法開発
患者さん由来iPS細胞で病態と治療候補を評価し、原因変異の修復を目指す塩基編集などの治療法開発につなげます。
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WHY TIME BIOTECHNOLOGIES
私たちの社名には、「時間」を最も貴重な資源と捉える思想が込められています。創薬プロセスにおける膨大な時間を、テクノロジーによって「治療」へと変換する。それがタイムバイオ社の使命です。
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TECHNOLOGY
iPSテクノロジーと遺伝子治療をつなぎ、疾患の理解から治療法の開発までを一つの流れで捉えます。
01
PATIENT-DERIVED iPS CELLS
患者さんの細胞が持つ疾患情報を研究の出発点に。ヒトの病態をより正確に理解するための基盤として活用します。
02
DISEASE MODELING
iPS細胞から疾患に関わる細胞を作製し、病気が起こる過程を細胞レベルで捉えます。治療につながる手がかりを探ります。
03
GENE THERAPY
疾患の原因に働きかける治療法を目指し、研究から得られた知見を遺伝子治療の開発へつなげます。
PIPELINE
公開済みの研究成果を、現在の研究段階と出典を明記して紹介します。
AAVベクターで送達する塩基編集により、TFG P285L変異の修復を目指す研究です。CiRA等の研究グループが、モデルマウスと患者さん由来神経筋オルガノイドで概念実証を報告しています。
公開成果の詳細