CiRA等の研究グループがHMSN-Pに対する塩基編集治療の可能性を実証

京都大学iPS細胞研究所（CiRA）、理化学研究所、徳島大学、神戸大学等の研究グループは、近位筋優位型遺伝性運動感覚ニューロパチー（HMSN-P）の原因となるTFG P285L変異を修復する塩基編集治療について、モデルマウスと患者さん由来神経筋オルガノイドで概念実証を報告しました。

本成果は基礎・非臨床研究段階であり、患者さんへの治療提供段階ではありません。