運動機能と神経病理の改善
HMSN-Pモデルマウスで、運動神経軸索の減少抑制、運動機能の改善、生存期間の延長が報告されました。
- 対象疾患
- HMSN-P
- 標的
- TFG P285L変異
- アプローチ
- AAVベクターを用いたアデニン塩基編集
- 研究段階
- 基礎・非臨床研究
異常凝集と神経細胞死の減少
患者さん由来iPS細胞から作製した神経筋オルガノイドで、変異TFGタンパク質の異常な凝集と神経細胞死の減少が報告されました。
RESEARCH STAGE
現在の位置づけ
本成果は、動物モデルとヒト細胞由来モデルにおける概念実証です。患者さんへの治療提供段階ではありません。
今後の検証課題
- 安全性とオフターゲットの評価
- 投与方法・送達技術の最適化
- 長期的な効果と持続性の確認
SOURCE
2026年9月18日 京都大学iPS細胞研究所（CiRA）発表
※本ページは公開済みの学術成果を紹介するものです。会社が独自に臨床開発中の製品であること、または治療の有効性・安全性が確立していることを示すものではありません。